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    罕見病SMA用藥最新進展:2019年國內上市可期 諾華

    好消息!脊髓性肌萎縮癥(SMA)罕見病藥Spinraza有望2019在中國上市,填補國內SMA治療領域的空白。

    讀者留言截圖(部分)

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    近期,有網友一直在微信后臺留言,求助脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物加快上市。據悉,SMA是一種由脊髓前角運動神經元退化引起的神經肌肉性疾病,發病群體傾向于兒童;目前僅中國香港地區可購買該病的治療藥物,但其費用對普通家庭來講卻是“天文數字”。本文結合脊髓性肌萎縮癥(SMA)及治療藥物Spinraza進行相關介紹,以便諸位對SMA有全新的認知。

    一、脊髓性肌萎縮癥(SMA)概況

    脊髓性肌萎縮癥(SMA)是兒童期較常見的常染色體隱性遺傳病, 主要表現為進行性、對稱性四肢和軀干肌肉無力、萎縮,重癥患者常死于呼吸衰竭和嚴重的肺部感染。該病在活產嬰兒中的發病率約為1/10 000~1/6 000,人群攜帶率1/60~1/40,中國人群中SMA的攜帶率約為1/42。通常,90%患這種疾病的嬰兒不能活過2歲,或永久依賴呼吸機生存。早前國內外研發機構利用神經干細胞來治療SMA,但苦尋無果,尚前還局限于動物實驗。

    后來,經研究人員發現,SMA的發病機制是運動神經元生存蛋白 (survival of motor neuron 1, SMN1) 失活變異使SMN蛋白缺失,進而導致患者肌肉無力甚至癱瘓。一般地,當體內SMN1基因不能正常發揮作用時,機體內的SMN蛋白可以由SMN2基因合成。但SMN2基因在表達時缺失7號外顯子, 導致SMN蛋白略短,且很快被降解失活。因此并不能改善SMN蛋白不足的問題。

    逐漸地,研發企業開始把目光投向基因療法,試圖從根本上解決基因表達功能異常的問題。于是,Nusinersen(Spinraza)就是在這樣的背景下誕生了,該藥為一種反義寡核苷酸 (SAO),可以和SMN2的mRNA前體結合,促進7號外顯子編入mRNA中,產生功能類似SMN1的蛋白,從而達到增加SMN蛋白的生成。那么接下來,具體為大家介紹一下Spinraza及其它有關SMA治療藥物的情況。

    二、已獲批上市的Spinraza

    1.基本結構

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    Spinraza結構式

    化學名稱:RNA, [2'-O-(2-methoxyethyl)](P-thio)(m5 U-m5 C-A-m5 C-m5 U-m5 U-m5 U-m5 C-A- m5 U-A-A-m5 U-G-m5 C-m5 U-G-G)

    CAS登記號:1258984-36-9

    分子式:C234H340N61O128P17S17

    分子量:7127.3 amu

    2.國內外注冊及上市情況

    Nusinersen由加利福尼亞州Ionis制藥公司(Ionis Pharmaceuticals)開發,先后獲FDA授予快速審批通道(fast track designation)、孤兒藥(orphan drug designation)以及罕見兒科疾病治療藥物優先審批(rare pediatric disease priority review voucher)等一系列通關卡,成為第8個獲得FDA罕見兒科疾病治療藥物優先審批的新藥。最終于2016年12月23日獲美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批準上市,其商品名為Spinraza,是FDA批準的第1種用于治療兒童和成人患者的脊髓性肌肉萎縮癥的藥物。由于早前Ionis制藥公司與百健達成戰略合作,則在2016年,百健取得Spinraza的開發、制造和商業化的全球獨家權利。

    此外,在2017年5月30日,歐盟藥品管理局批準Nusinersen上市,隨后該藥還在日本、加拿大、巴西等國上市。

    國內目前Nusinersen還未上市,值得提及的是,2018年8月8日,CDE發布《關于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見的通知》,名單中公布了48個境外已上市臨床急需新藥,而Nusinersen是其中之一。根據公告要求,納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品,尚未進行申報的或正在我國開展臨床試驗的,經申請人研究認為不存在人種差異的,均可提交或補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料,直接提出上市申請,國家藥品監督管理局將按照優先審評審批程序,加快審評審批。因此昆泰企業管理(上海)有限公司對Nusinersen按5.1注冊分類化藥進行進口NDA申請于2018年9月5日獲CDE承辦,辦理狀態為“在審評審批中”;在2018年12月25日,該產品就被正式納入優先審評品種目錄,一旦審批順利完成,該藥最快將于2019年下半年獲得上市資格。

    3.Spinraza(nusinersen)銷售情況

    image.png

    數據來源:https://www.loncarblog.com/

    Spinraza(nusinersen)自2016年上市之后,在美國定價第一年的治療費用為75萬美元,之后每年為37.5萬美元。該產品在2016年第4季度就獲得5百萬美元的銷售額。

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